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干细胞新药研发动态:2022年已有9款干细胞新药申报项目被CDE受理

发表时间:2022-08-08 15:09

干细胞疗法被视为21世纪的医学革命,已成为全球生命科学前沿最重要的研究领域之一。以干细胞技术为核心的再生医学作为时下生命科技突破的重点领域,也被誉为继药物疗法和手术疗法之后的第三次医学革命“高地”。


干细胞作为再生医学的重要分支,在很多临床难治性疾病的治疗上也展现了广阔的应用前景。尤其是在新冠病毒疫情爆发期间,干细胞已呈现出一定的医学应用潜力。


根据海外市场咨询机构预计,2027年干细胞相关的行业产值将达到182.89亿美元。在新兴产业与市场消费的推动下,全球干细胞治疗的应用市场将出现强劲增长。


干细胞是一类原始的、未分化的细胞,具有自我复制和多向分化的潜能。干细胞有多种分类方法,按照分化潜能可分为:全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞(或者专能干细胞);按照来源可分为:胚胎干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞。千变万化的干细胞具有许多特性,比如归巢效应,免疫调节能力、多向分化能力等,这也是干细胞具备临床应用前景的核心魅力所在。


全能干细胞


细胞药物临床申报




在美国,根据《公共卫生服务法》 (PHS Act; 42 U.S.C. 262) 第351条的规定,经过培养扩增的MSCs产品需要向FDA提交IND申请,获得许可开展临床试验。在欧盟,基于MSCs的治疗产品开发和授权由欧洲药品管理局(EMA)监管。EMA成立了高级治疗委员会(CAT) ,负责MSCs治疗产品的审评和许可。在中国,根据现行监管法规,在临床研究中使用MSCs可通过两种途径获得许可。


其一,卫健委已经实施了细胞治疗产品开展临床研究的相关法规,批准通过伦理委员会审查合格的指定医院,进行MSCs临床研究。


其二,如果申办者打算开发MSCs药物,则使用MSCs产品的临床试验需要根据 NMPA法规获得CDE规定的IND申请并获得许可。


近年来,国家药监局改革举措不断,其中不得不提的一点就是新药临床默示审批制度,这也为国内干细胞新药的开发提供了有力的支持和保障。IND申请必须由申请人提交,并提供全面的信息 (包括细胞和制造工艺的开发、质量标准、质量控制、MSCs产品的稳定性研究、药效研究、安全性和毒性研究以及临床试验计划和试验方案) 。根据IND 申报的规定,MSCs产品必须在符合GMP实验室生产。


目前,细胞治疗药物从研发到上市的路径已经十分清晰,具体过程详见下图:


细胞治疗产品开发最全流程图

细胞治疗产品开发最全流程图,兴德通制图


国内已受理干细胞新药




据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网最新数据显示,截至目前,CDE已受理了48个干细胞相关新药申报项目,其中2022年新增了9个干细胞新药申报项目。而2022年以来被CDE受理的9个干细胞新药申报项目中,有8款干细胞新药使用的是围产期组织脐带来源间充质干细胞,1款为人源脂肪间充质干细胞,且这9款申报的干细胞新药均为间充质干细胞1类新药。


2022年新增了9个干细胞新药申报项目


在CDE已受理的48个间充质干细胞的新药申报项目中,有27款新药已通过了临床试验默示许可。在27个受理品种中,以围产组织来源的脐带间充质干细胞为最多,多达17款。毫无疑问,脐带间充质干细胞新药是当前干细胞新药研发的热点,这得益于脐带间充质干细胞“通用”和“现货”两个特质。


受理干细胞药物临床应用




既然间充质干细胞这么重要,那么小编就在这里和大家简单科普一下间充质干细胞的发现史:1976年,Freidenstein等首次发现在骨髓里存在一群非造血的骨髓基质细胞,呈克隆性贴壁生长,形态和成纤维细胞相似。由于这些细胞具有多能性,可以分化为中胚层组织,如肌肉、肌腱、韧带及脂肪组织等。1988年,Freidenstein和Owen 将其命名为“骨髓基质干细胞”;1992年,Arnold Caplan教授将MSCs命名为间充质干细胞(Mesenchymal Stem Cells,MSCs),他也被业界称为“间充质干细胞之父”。


言归正传,在CDE注册的27款进入临床默示许可阶段的干细胞新药适应症涉及多种疾病的治疗,包括关节炎、重度狼疮性肾炎、缺血性脑卒中、银屑病、肺纤维化以及肝脏衰竭等多种疾病。


CDE注册的27款进入临床默示许可阶段的干细胞新药适应症涉及多种疾病的治疗

上市干细胞新药



在我国,虽未有成熟的干细胞药物获批上市,但一些国家已经有一些干细胞新药上市,相关数据显示,这些干细胞新药已达18款, 主要以欧盟、日本和韩国居多,美国的MACI自体软骨细胞新药备受争议。这些干细胞产品主要涉及的适应症有阿尔兹海默症、急性心梗、血栓闭塞性动脉炎、退行性关节炎等。


全球上市的干细胞新药


我国的干细胞药物研发之路任重而道远,其应用前景尚无天花板。目前,我国各级政府纷纷出台了大量细胞产业相关的监管和支持政策,国内细胞产业发展势头强劲。相信在不久的未来,我国细胞领域内的科研人员在政策、资金的加持下,持续突破技术壁垒,使干细胞药物在诸多未满足临床需求的疾病领域中发挥重要作用!


说明:感谢同立海源的李老师的精心编辑,本文用于传播知识、普及科学,不构成任何医疗建议,如有版权等疑问,请随时联系我。



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