干细胞移植治疗小脑萎缩临床研究进展

小脑是人体重要的器官，它可以控制身体与四肢肌肉的协调。而小脑萎缩是一种以小脑性共济失调和脑干损害为主的中枢神经系统慢性病变疾病，对患者日常生活会造成严重影响。小脑萎缩症多青壮年时期发病.

病程可长达二十年，病患由发病初期的口齿不清、步态不稳、共济失调、行动跌跌撞撞，走起路来呈蹒跚状，犹如企鹅，因此亦被形象地称为"企鹅家族”。到末期吞咽困难，终至卧床、插鼻胃管，生活无法自理。

小脑萎缩症是一种家族显性遗传病，相关基因定位于人类第9号染色体。若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%的概率罹患此病。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。据数据显示，全球大概400万小脑萎缩患者，而我国已超200万，约占全球患者的一半。

小脑萎缩本身不致命，但致残率高。若患者没有得到及时治疗，病情愈发严重，渐渐失去正常的思维能力，甚至危及患者生命。因此，得了小脑萎缩最关键的是要及早进行治疗。医学上针对小脑萎缩的治疗，除了物理治疗、手术治疗、药物治疗外，干细胞疗法有望治愈脑萎缩。

科学家研究发现，干细胞移植能修复小脑萎缩，改善脑萎缩患者的记忆力减退、头痛头晕、反应迟钝、行走不稳、神情呆滞等临床症状，有效改善其生活质量，从而使患者能达到基本的生活自理。

1、 干细胞具有自我复制和多向分化潜能

干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，促进神经元的再生，重建大脑中枢神经系统网络，从而使受控于损伤中枢神经系统的肢体活动障碍、智力发育障碍等症状得以全面的改善。

2、 干细胞具有分泌作用

干细胞具有自分泌和旁分泌作用，可激发自身或周围的细胞分泌各种细胞因子，促进脑细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。

3、迁移到损伤部位分化和替代损伤和死亡的神经细胞

4、有效的抗炎及免疫调节作用

对38例脊髓小脑性共济失调患者给予脐带间充质干细胞鞘内注射治疗，1次/周，4次为1个疗程。38 例患者共接受52个疗程治疗，其中27例接受1个疗程治疗，8例接受2个疗程，3例接受3个疗程。

采用世界神经病联合会国际合作共济失调量表(ICARS)对患者治疗前后神经功能进行评定，分值越高表示神经功能缺损越严重，采用日常生活能力量表(ADL)对患者治疗前后的日常生活能力量进行评估，分值越低，日常生活能力越强。治疗后对患者进行随访。

38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗中，44个疗程有效，有效率为84.6%， 38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗结束1个月与治疗前比较，ICARS、ADL评分差异均有显著性意义。

脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗结束1个月与治疗前ICARS各单项：姿势和步态障碍、动态功能(共济运动、描图)障碍、语言障碍、眼球运动障碍评分比较差异有显著性意义(表2)。

有效患者行走不稳、站立不稳、 运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍、 眼球运动障碍等临床症状得到改善。

有效的44个疗程中， 姿势和步态改善37例次，动态功能(共济运动、描图)改善 33例次，语言障碍改善13例次，眼球运动障碍改善5例次。

研究结果表明，脐带间充质干细胞蛛网膜下腔注射治疗小脑萎缩是安全的，可在一定程度上改善神经功能。有效患者通过间歇多疗程治疗可以延缓疾病进展，提高生命质量。