干细胞疗法的10大适应症及其临床案例

在我们身体里有一种神奇的细胞，叫做干细胞。它具有多样分化潜能，可以变成人体中的各种细胞，来替换身体里受损或生病的细胞，干细胞就像是人体的修理工具包。

01干细胞与脑卒中

最近的研究表明，干细胞治疗脑卒中(中风)患者也很有希望。

斯坦福大学的一项令人震惊的研究几乎完全逆转了中风对Sonia Coontz的毁灭性影响，Sonia Coontz在31岁时就遭受了脑部损伤。在经历坐轮椅和语言障碍的两年后，她决定参加一项临床试验，该试验利用来自供体的成体干细胞直接注射到中风部位附近的大脑区域。

干细胞治疗后的几个小时内，她能够移动手臂和腿——而在此之前，她几乎完全无法动弹。她和她的医生也注意到她的语言表达有了快速的改善——同样，仅仅几个小时。该项研究的其他患者也发生了惊人的改善，唯一的副作用是“短暂头痛”。研究人员表示，这只是一次试验，只是一个很小的试验，但他们感到震惊。

2019年9月17日，发表在《STEM CELLS》上的一项I期扩展试验结果首次证明了早期使用自体骨髓单个核细胞(MNCs)治疗急性缺血性脑卒中患者的安全性和可行性。

02干细胞与帕金森

2007年3月-2012年3月解放军第303医院神经内科收治的38例帕金森病患者,于第2周期进行鞘内注射脐带间充质干细胞治疗。

治疗前及治疗后1个月，采用帕金森病统一评分量表(UPDRS)对患者精神、行为、情绪、日常活动、运动功能、并发症进行评价。

结果：所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态障碍均不同程度缓解，治疗过程中及治疗后患者各项生命体征均较平稳。

结论：短期内即可部分改善患者的临床症状，治疗后患者UPDRS评分显著改善。

03干细胞与脊髓损伤

04干细胞与心衰

根据最新发表的《中国心血管病报告2018》报告，我国冠心病患者有1100万，心力衰竭患者450万，且发病人数和死亡人数逐年上升。

2015年7月，在美国“journal Stem Cells Translational Medicine”（《干细胞转化医学》）杂志上发表的一篇研究报告表明，为受损心肌提供干细胞的新方法已经在治疗严重心脏衰竭领域取得了初步成效！在这项初步研究中，他们发现将干细胞用于治疗心脏衰竭病人是安全可行的，且在治疗一年后，患者的心脏泵血功能都获得了良好改善。

该研究招募了60名严重心脏衰竭的病人，并随机分配其中48名接受干细胞治疗；另外12名维持传统的标准治疗——给予降低血压、减轻心脏负荷、强心利尿等。一年后，48名接受干细胞治疗的患者心脏的“射血分数”相对另外12名患者都有明显改善！同时试验也证实了干细胞疗法在治疗心脏衰竭领域是安全可行的，并没有对患者产生不利影响。

05干细胞与骨关节炎

骨关节炎是一种影响关节的退行性疾病。随着时间的推移，保护关节、防止骨头相互摩擦的软骨会断裂。软骨无法进行自我更新，人出生时体内只有这么多细胞，这意味着当这些细胞死亡之后，没有新的细胞取代它们。因此，关节和骨骼会退化。

这就是干细胞介入的地方，它可以转化成许多不同类型的特殊细胞，所以有能力变成软骨细胞，更新曾经不可更新的软骨。并且干细胞可分泌多种生物活性分子，具有调节免疫和抗炎作用。这些特点可减轻和缓解骨关节炎的临床症状，从根本上改善了关节炎患者的软骨缺陷，提升疗效的同时也降低了患者治疗过程中的痛苦和副作用。

2019年4月，《干细胞转化医学》刊发了一篇题为《骨髓间充质干细胞治疗骨关节炎，患者的疼痛和症状得到整体改善，并减少滑膜炎症》文章。12名年龄在45岁至65岁的中度至重度膝骨关节炎患者接受骨髓间充质干细胞治疗。患者被分为3组，每组接受不同剂量的间充质干细胞注射。在12个月结束时，所有患者的疼痛程度和生活质量都有了显著改善。而且在所有的测试剂量下，骨髓间充质干细胞注射都是安全的，剂量越高，结果越有效。

2017年12月，70岁的有着近10年的骨关节炎病史，平时关节肿痛、僵硬的刘大爷，在接受徐医附院风湿免疫科医生的膝关节髌上囊注射间充质干细胞治疗后，刘大爷自觉疼痛感明显消失，腿部活动功能明显好转，且睡眠质量及精神状态均有显著改善。

目前，徐医附院风湿免疫科已经做了12例患者。《彭城晚报》以《间充质干细胞移植技术开创生命奇迹》为题报道了本案例。

06干细胞与脱发

温哥华一家致力于治疗脱发的公司正在开发利用真皮鞘杯(DSC)细胞治疗雄激素性脱发(男性型脱发)的自体细胞疗法。

该公司正在开发的候选产品叫做RCH-01。

它准备开始II期试验，将招募160名男性受试者。在试验中，真皮鞘杯细胞将从取自患者头部后部的活检组织中分离出来。之后，细胞将在实验室中扩增，并注射到患者头皮的秃顶区域。

07干细胞与性功能障碍

男性的性功能会随着年龄增大而逐渐衰退，通过干细胞调理，可以靶向修复生殖系统的衰老、退化，恢复或增强性功能；年轻体壮性功能障碍的人，通过干细胞调理可恢复良好的性能力。

2017年在英国伦敦举行的一项医学会议上，有科学家报道，干细胞治疗可恢复经历了前列腺手术的男性在正常的性交过程中的勃起功能。该报道基于一项I期临床试验：15名接受过前列腺手术治疗后勃起功能障碍的男性在接受一次干细胞治疗的6个月后，有8名男性能进行正常的性交。为治疗勃起功能障碍，这些患者在此期间并未接受过药物或阴茎移植手术。

08干细胞与卵巢早衰

卵巢早衰被认为是导致不孕的“不治之症”，是指女性40岁之前由于多种病因出现卵巢功能衰竭。根据卫生部门的统计，这种妇科疾病的发病率逐年攀升。当前尚无法从根本上修复受损卵巢功能，无法恢复生育功能，但干细胞技术的发展，成功地让一些卵巢早衰女性实现了生育梦。

科学研究发现，干细胞可能通过分化卵母细胞或通过旁分泌抑制卵泡凋亡来修复受损卵巢。

2017年，我国研究人员在美国《分子治疗》杂志上报告称，动物试验显示，干细胞疗法有望安全地治疗卵巢早衰。最近人类临床试验的成功案例再次证实，干细胞治疗卵巢早衰具有十分广阔的前景。

09干细胞与糖尿病

2019年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来医疗的12大创新发明列表中。糖尿病的传统治疗方法是使用降糖药来辅助胰岛素降糖的功能，或者是直接注射胰岛素，这些都不能从根本上完全修复胰岛细胞，也很难彻底治愈糖尿病。

干细胞在胰腺组织微环境的诱导下分化增殖为胰岛细胞，替代受损的胰岛β细胞，分泌胰岛素，可大幅减少服用降糖药，在根本上治愈糖尿病。

2017年中南大学湘雅二医院代谢内分泌科，来自美国纽约的1型糖尿病患儿Ivan接受了干细胞治疗。Ivan2岁时被发现患有1型糖尿病，导致体弱乏力不能运动。经过两个疗程的治疗后，Ivan血糖控制平稳，胰岛素用量较之前减少，胰岛功能也得到一定程度恢复，活动耐力明显增加。Ivan从治疗前仅可运动5至10分钟到治疗后可以坚持行走1天，其免疫力也明显增强。

经过全球招募，首批已治疗来自中国、美国、西班牙、澳大利亚、巴西等国家的青少年1型糖尿病患者40例。患者接受治疗后，胰岛素用量有所降低，C肽下降速度较对照有所延缓，有的甚至在随访的15个月期间，完全脱离胰岛素治疗。

010干细胞与系统性红斑狼疮

有研究表明，系统性红斑狼疮主要发病机制与T、B淋巴细胞异常活化有关。同时，近年来的研究中表明，间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）对于T细胞、B细胞、NK细胞及DC细胞均有免疫调节的作用，通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制各种淋巴细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。

从中文期刊数据库和中华期刊数据库中查找干细胞治疗系统性红斑狼疮的资料，发现共计171例接受干细胞移植治疗。总体自体外周血造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮患者，1年内有效率93.3%，复发率2.2%，有4.4%移植相关死亡，1年后复发率7.3%。自体骨髓干细胞移植和异体骨髓间充质干细胞移植治疗患者的近期临床效果好，随访1年无复发，无移植相关死亡。

综述

干细胞技术一直以来被视为“再生医学技术”，被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，是近年来国际医学前沿重点发展领域，为一些严重及难治性疾病的治疗带来了希望。譬如，武汉已经完成超过200例新冠肺炎危重症患者的干细胞治疗。

目前，全球注册在案的干细胞临床研究为5000多家，涉及的疾病有140多种。目前，国内已批准成立干细胞临床研究备案机构140余家，通过审批备案的干细胞临床研究已达111项。

2018年6月至今，国内相继有12款干细胞新药的IND申请获国家药品审评中心(CDE)正式受理，7款干细胞新药IND获得临床默示许可，适应症分别是：类风湿性关节炎、膝骨关节炎、激素耐药的急性移植物抗宿主病。

随着干细胞研究的不断发展，相信在不久的将来，干细胞会应用到更多的难治性疾病中，给更多的患者带来希望。