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干细胞治疗糖尿病被评为“颠覆性技术”Top12!

发表时间:2022-06-06 17:21

2021年6月,Mass General Brigham宣布选出第六届细胞与基因疗法颠覆性技术Top12,它们在未来几年内将对医疗健康产生重大影响。其中就包括了不断取得突破性进展的“干细胞疗法治疗糖尿病”的技术,以及“细胞基因疗法治疗帕金森病”和“通用型CAR-T疗法等技术。


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目前全球有4.63亿糖尿病患者而且人数还在不断上升。按照增长趋势到2045年,全球将有7亿糖尿病患者,全球平均增长率为51%。




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01.干细胞治疗糖尿病的策略


糖尿病是一种以高血糖为特征的慢性代谢疾病,当胰腺产生不了足够的胰岛素或者人体无法有效地利用所产生的胰岛素时,就会出现糖尿病。


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随着时间推移糖尿病会对自身的多种组织器官以及系统带来严重的损害,尤其是眼、肾、心脏、血管、神经等具有慢性损害以及功能障碍。糖尿病已经成为威胁人类生命健康最普遍的一类疾病。


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干细胞,尤其是间充质干细胞具有低免疫原性和多能性等特性,已用于多种疾病的治疗研究


近年来,研究人员正在开发一种基于干细胞治疗1型糖尿病的方法。研发人员采用的干细胞是一种具有自我更新、多向分化潜能和高增殖能力的成体干细胞它们不仅能够繁殖产生新的干细胞,而且还能分化为其他类型细胞,可修复受损的机体。这些干细胞可以在某些微环境中分化为功能性细胞,如分泌胰岛素的细胞


干细胞治疗糖尿病的机制

▲干细胞治疗糖尿病策略一:在体外利用人的多能干细胞分化成胰腺祖细胞,继而产生能分泌胰岛素的β样细胞。


研发人员已开发出了一些不同的策略使干细胞转化为可生产胰岛素的细胞,来替换受损的细胞。随着这些技术不断发展,研究人员希望将其用于治疗另一种疾病:2型糖尿病。


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▲干细胞治疗糖尿病策略二:将干细胞移植到人体胰岛中,在胰腺微环境的诱导下定向分化为正常的成熟胰岛样细胞并分泌胰岛素,达到治疗糖尿病的目的。


全世界有4亿多2型糖尿病患者,其中许多人需要长期频繁注射胰岛素,给患者带来很大痛苦,急需一次给药长期有效的新疗法。


02.干细胞治疗糖尿病的优势


干细胞治疗糖尿病的优势在于:


(1)干细胞具有多向分化潜能,干细胞通过诱导能够分化成为胰岛β细胞;


(2)干细胞具有强大的旁分泌作用,包括干细胞与胰岛共移植增强胰岛存活,


(3)干细胞的免疫抑制作用,抑制T细胞增殖,降低炎症反应;


(4)干细胞分泌的细胞因子,能够修复受损细胞,促进细胞增殖分化,具有抗氧化能力,保护内源性β 细胞,从而改善了胰岛 β细胞的功能。


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  03.全球数百项临床试验进行中


截止到2021年6月,根据在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验注册网站(clinicaltrials.gov)的数据,全球正在开展的糖尿病相关干细胞治疗临床试验共计230项,82项已完成,其中我国注册项目54项,10项已完成这些项目主要涉及1型糖尿病、2型糖尿病以及糖尿病血管病变、神经病变、糖尿病足等糖尿病并发症的治疗。


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2020年10月,一项干细胞治疗糖尿病的临床研究入围国家科技部“干细胞及转化研究”重点专项,项目名称为《人GLP-1和FGF21双因子高表达自体脂肪间充质干细胞输入治疗2型糖尿病临床研究》,这是国内继2016年“干细胞及转化研究”重点项目《利用体内微环境实现糖尿病中胰岛细胞转分化再生的机制研究》获批之后的又一个关于干细胞治疗糖尿病的专项。


多项针对研究1型糖尿病和2型糖尿病的临床研究结果显示干细胞治疗糖尿病具有一定的有效性和安全性,已经初步取得了比较好的效果。


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04.未来展望


糖尿病作为困扰人类社会最为严重的一种慢性病,开发出高效安全的治疗方法尤为紧迫和关键,相比于传统的化学药物和注射胰岛素治疗、器官移植等,干细胞疗法独特的优势显得尤为突出,可以有效避免免疫排斥,治疗来源缺乏等问题,并且越来越多的临床研究证实了干细胞疗法的有效性和安全性。


随着研究的不断深入和临床技术的不断成熟,相信干细胞治疗糖尿病的光明前景会被更加广泛的证实,并为饱受糖尿病折磨的病人带来重生。

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